2024年05月29日，《The New England Journal of Medicine新英格兰医学杂志》在线发布Zodasiran（研发编号ARO-ANG3）治疗混合性高脂血症2b期试验ARCHES-2的研究结果。

至第24周，Zodasiran 50、100和200mg三个剂量组相对于安慰剂甘油三酯降幅分别达到51%、57%和63%（P均<0.001）。低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降幅分别达到15.8%、13.6%和19.9%。非高度脂蛋白胆固醇（HDL-C）降幅分别达到29.2%、28.7%和36.4%。载脂蛋白B降幅分别达到18.7 %、15.2%和21.9%。残余胆固醇降幅分别达到72.6%、75.9%和82.0%。试验显示Zodasiran耐受性良好，观察到最高剂量Zodasiran组中既往糖尿病患者糖化血红蛋出现短暂性升高。

Zodasiran是Arrowhead Pharmaceuticals开发的经结构修饰的小干扰RNA（siRNA）类药物，能够特异性抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的表达。ANGPTL3由肝脏分泌，能够抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪酶（EL）的活性和肝脏对富含甘油三酯脂蛋白残余物的摄取。遗传学研究显示，ANGPTL3功能丧失基因携带者甘油三酯、LDL-C、HDL-C和非HDL-C水平较低，动脉粥样硬化性心血管疾病的发生风险低于非ANGPTL3功能丧失基因携带者。

ARCHES-2是一项双盲、安慰剂对照2b 期临床试验，共纳入204名空腹甘油三酯150- 499mg/dl，并且LDL-C≥70mg/dl或非HDL-C≥100mg/dl的混合性高脂血症患者，患者按3：1比例随机接受Zodasiran（50、100或200mg）或安慰剂在第 1 天和第 12 周皮下注射治疗，第24周评估甘油三酯、LDL、非HDL等指标相对于基线的变化情况，患者随访至第36周。

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