2024年6月6日，Geron宣布FDA批准其端粒酶抑制剂RYTELO™ （Imetelstat）用于治疗伴有输血依赖性贫血，需要 4 个或更多红细胞单位超过 8 周，且对红细胞生成刺激剂 （ESA） 无反应、失去反应或不符合使用条件的成人低至中度风险骨髓增生异常综合征（MDS）。

推荐的Imetelstat剂量为7.1 mg/kg，每4周静脉输注一次，需输注2小时以上。

本次FDA批准RYTELO，基于Imetelstat的3期临床试验 IMerge的试验结果。与安慰剂相比Imetelstat组连续8周无需红细胞输注（RBC-TI）的比例为39.8% （95% CI 30.9-49.3）显著高于安慰剂组15.0%（[95%CI 7.1-26.6; p<0.001）。至少24周无需红细胞输注（RBC-TI）Imetelstat组的比率是28.0%（95% CI 20.1-37.0），显著高于安慰剂组3.3% （95% CI 0.4-11.5; p<0.001）。RBC-TI持续8周和24周组，中位数RBC-TI时间分别1 年和 1.5 年。

在IMerge试验中，RYTELO的安全性表现良好，常见不良事件包括短暂出现的血小板减少症和中性粒细胞减少症，最常见的3/4 级不良反应是中性粒细胞减少症（72%）和血小板减少症（65%），中位数持续时间不到 2 周，超过80%的患者在4周内消退至< 2级。血细胞减少通常可以通过调整剂量来加控制。

Imetelstat属于寡核苷酸类药物，通过抑制端粒酶活性发挥作用。

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