2024年7月24日，Transposon Therapeutics发布TPN-101治疗C9orf72基因相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）/额颞叶痴呆症（FTD）2期临床试验结果。

TPN-101治疗C9orf72基团相关ALS/FTD 2期试验是一项一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。共纳入42名患者，随机接受400mg/每日的TPN-101或安慰剂治疗24周。随后进入为期24周的开放标签阶段。TPN-101组继续接受TPN-101治疗，安慰组改为接受TPN-101治疗。

在双盲阶段，至24周，与安慰剂组相比，TPN-101组肺活量下降减少约50%（平均下降8.4% vs 16.5%）。当安慰剂组受试者在随后的开放标签阶段改用TPN-101后，24周肺活量的下降7.2%，与TPN-101组在双盲阶段的下降幅度相当。至第48周，两组肺活量下降幅度都小于自然病程。

在双盲阶段，至24周，TPN-101组与安慰剂组相比《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》评分下降幅度相当（平均下降7.2 vs 6.7）。在随后的开放标签阶段，TPN-101组24周ALSFRS-R评分只下降了一半。至第48周，两组ALSFRS-R评分下降幅度都小于自然病程。

TPN-101 是逆转录转座子LINE-1逆转录酶的抑制剂，LINE-1能够通过“复制粘贴”的方式将携带的DNA移动到染色体新的位置。当神经元内这一过程失去控制的时候，LINE-1逆转录酶会驱动LINE-1 DNA过量产生，并触发免疫反应，导致神经元出现退行性病理改变。

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