2024年9月4日，罗氏Roche宣布将于2024年9月18日在欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）第40届大会上呈报布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Fenebrutinib 2期临床试验FENopta开放标签扩展（OLE）阶段48周研究数据。

研究表明，在OLE阶段96%接受Fenebrutinib治疗的患者在 1 年内未出现疾病复发，患者年化复发率（ARR）为 0.04，《扩展残疾状况量表（EDSS）》评分显示，48周内未出现显著残疾进展。评分未发生显著变化。

MRI显示，至第48 周，99%的患者没有出现代表活动性炎症的T1钆增强 （T1-Gd+）病变，与双盲期结束时相比，代表慢性疾病负担的T2病灶体积减少三倍（分别为-0.33 cm³和-0.11 cm³）。

Fenebrutinib在OLE阶段的安全性特征与先前报道的数据一致。>5%患者最常见的不良事件（AE）是尿路感染（8%）、COVID-19 （7%）和咽炎（5%）。1例患者（1%）发生严重AE。1例患者（1%）新出现无症状丙氨酸氨基转移酶升高，在停止治疗后消退。

FENopta研究是一项为期12周的全球2期、随机、双盲、安慰剂对照研究。共纳入109名18-55岁成人复发性多发性硬化（RMS）患者，用于评估Fenebrutinib的有效性、安全性和药代动力学。主要终点为第4、8和12周脑部MRI扫描T1钆增强（T1-Gd+）病灶的总数。次要终点包括第4、8和12周脑部MRI扫描新发/扩大T2加权病灶数量，以及第4、8和12周脑部MRI扫描无任何新发T1-Gd+病灶和新发/扩大T2加权病灶患者比例。

双盲阶段12周研究数据显示，与安慰剂相比，Fenebrutinib显著减少新发T1-Gd+病灶和新发/扩大T2病灶。

完成 FENopta双盲研究阶段的患者可以选择参加开放标签扩展（OLE）研究。进入OLE阶段，有患者都将接受长达192周Fenebrutinib治疗。共99例患者进入OLE，一年后仍96 例患者在留在OLE。

Fenebrutinib是一种口服、可逆和非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可阻断BTK的功能。BTK是一种调节B细胞发育和活化的酶，还参与先天免疫系统髓系细胞（如巨噬细胞和小胶质细胞）的激活。临床前数据显示，Fenebrutinib 具有强效和高选择性特征。Fenebrutinib是B细胞和小胶质细胞活化的双重抑制剂。这种双重抑制被认为有助于减少多发性硬化疾病活动和残疾进展。

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