2024年11月18日，《JAMA》在线发表礼来Eli Lilly口服小分子药物Muvalaplin用于降低成人脂蛋白（a）（Lp(a)）升高2期临床试验研究结果。

该研究共纳入233名Lp(a)浓度≥175 nmol/L伴有动脉粥样硬化性心血管疾病、糖尿病或家族性高胆固醇血症患者。随机分配至 Muvalaplin 10mg/d（n = 34）、60mg/d（n = 64）、240mg/d （n = 68） 或安慰剂（n = 67）组，持续治疗12周。研究结果显示Muvalaplin 10mg、60mg、240mg组安慰剂调整Lp(a)降幅分别为47.6%（95% CI，35.1%-57.7%）、81.7%（95% CI，78.1%-84.6%）和 85.8%（95% CI，83.1%-88.0%）。载脂蛋白（a）分别降低40.4%（95% CI，28.3%-50.5%）、70.0%（95% CI，65.0%-74.2%）和68.9%（95% CI，63.8%-73.3%）。载脂蛋白B分别降低8.9%（95% CI，-2.2%至18.8%）、13.1%（95% CI，4.4%-20.9%）和16.1%（95% CI，7.8%-23.7%）。试验未发现会对高敏C反应蛋白造成影响化，也未观察到到安全性或耐受性方面的问题。

脂蛋白（a）是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）独立风险因素。主要在肝细胞表面由载脂蛋白A与低密度脂蛋白（LDL）中的载脂蛋白B结合而成。他汀类药物不能有效低于脂蛋白（a）。Muvalaplin能够阻止脂蛋白A与脂蛋白B之间发生结合。

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