2024年12月11日，Corcept Therapeutics发布了Dazucorilant治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）2期临床试验DAZALS的研究结果。

DAZALS为随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验共招募249名患者，以 1：1：1比例随机接受每天Dazucorilant 150mg、300mg或安慰剂。在完成24周的双盲试验后，患者将进入长期扩展研究。至第24周，在改善《ALS功能评定量表（ALSFRS-R）》方面，Dazucorilant与安慰剂未达到试验终点。Dazucorilant 300mg组无患者死亡（0/83），安慰剂组为 5例死亡（5/82）（p= 0.02）。与安慰剂相比，在治疗初期，Dazucorilant组患者更容易出现胃肠道不适。开放标签的长期扩展研究将继续进行，患者接受Dazucorilant 300mg治疗。将于试验满一年后，评估患者的总生存期。

Dazucorilant 是一种选择性糖皮质激素受体调节剂，可竞争性拮抗皮质醇作用于糖皮质激素受体，但不影响其他激素受体。过度激活中枢神经系统的糖皮质激素受体，能够产生神经毒性，被认为与ALS等多种神经系统疾病有关。

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