2025年3月30日，《新英格兰医学杂志NEJM》在线发表了礼来Eli Lilly降低脂蛋白Lp(a)药物Lepodisiran 2期临床试验ALPACA的研究结果。

ALPACA是一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，共纳入320名Lp(a)升高的成人受试者。入组患者按1:2:2:2:2比例随机接受Lepodisiran 16mg、 96mg,、400mg每180天一次，共2剂，或Lepodisiran首剂400mg，第180天改为1剂安慰剂，以及安慰剂每180天一次，共2剂进行治疗。从第60 天到第 180 天，Lepodisiran 16mg、96mg和400mg汇总组安慰剂调整后Lp(a) 相对于基线百分点平均变化，分别为-40.8（95% CI，-55.8至-20.6），-75.2（95% CI，-80.4至-68.5），-93.9（95% CI，-95.1至-92.5）。从第30天到第360天，Lepodisiran 16mg、96mg、400mg-安慰剂和400mg-400mg组相对百分点平均变化，分别为-41.2（95% CI，-55.4至-22.4）、-77.2（95% CI，-81.8至-71.5）、-88.5（95% CI，-90.8至-85.6）和-94.8（95% CI，-95.9至-93.4）。共35名受试者发生严重不良事件，研究人员认为这些事件均与Lepodisiran或安慰剂无关。 Lepodisiran最高剂量组12%（8/69）的患者发生注射部位反应，通常轻微。

Lepodisiran是一属于小干扰RNA（siRNA）类药物，siRNA与3个N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）形成缀合物。通过抑制LPA基因表达，影响ApoA在肝细胞内的合成，降低Lp(a)。

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