2025年10月14日，Alzheon宣布Valiltramiprosate用于APOEε4/ε4纯合子阿尔茨海默病3期临床试验APOLLOE4研究结果发表于《Drugs》。

APOLLOE4为多中心、双盲、平行、安慰剂对照临床3期临床试验。共纳入325 名《简易精神状态检查量表（MMSE）》评分范围在22至30之间，APOEε4/ε4纯合子阿尔茨海默病患者。入组患者按1：1比例随机接受Valiltramiprosate或安慰剂治疗 78 周。 至第78周，Valiltramiprosate组与安慰剂组相比《阿尔茨海默病评定量表-认知量表-13项（ADAS-Cog13）》评分恶化减缓11%，但无显著差异（p = 0.607）。

亚组分析显示，MMSE>26的患者，Valiltramiprosate组与安慰剂组相比ADAS-Cog13评分恶化减缓52%（p = 0.041），痴呆残疾评估（DAD）评分恶化减缓96%（p = 0.016）。在影像学方面，磁共振成像（MRI）显示Valiltramiprosate组与安慰剂组相比海马萎缩减缓18%（p = 0.017），皮质萎缩减缓20%（p = 0.002）。亚组分析显示，MMSE≤26的患者，Valiltramiprosate组与安慰剂组相比海马萎缩减缓12%，皮质萎缩减缓11%，但均无显著差异。MMSE>26的患者，Valiltramiprosate组与安慰剂组相比海马萎缩减缓26%（p = 0.004），皮质萎缩减缓35%（p < 0.0001），全脑萎缩减缓22%（p = 0.027）。在安全性方面，，Valiltramiprosate组最常见的不良事件是恶心、呕吐和食欲下降（超过安慰剂组的两倍），脑水肿或微出血的风险未见增加（Susan Abushakra., 2025）。

Valiltramiprosate为前体药物，在体内转变为Tramiprosate（高牛磺酸）发挥作用。Tramiprosate能够抑制 Aβ42 （β-淀粉样蛋白42）发生聚集，阻止Aβ纤维状聚集体（Seed）的形成。β-淀粉样蛋白在神经元外的异常沉积，被认为是阿尔茨海默病的关键驱动因素。

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