2024年3月21日 ，Vertex Pharmaceuticals在线宣布，FDA已批准VX-407用于治疗PKD1基因突变型常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）的临床研究申请（IND）。

VX-407是一种首创的小分子校正剂，通过纠正缺陷多囊蛋白 1（PC1）的错误折叠，恢复PC1的正常功能，用于治疗PKD1基因突变型常染色体显性遗传性多囊肾病，能够阻止肾囊肿的生长并减少肾脏体积，从而防止多囊肾病进展为肾衰竭。

常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）是最常见的遗传性肾脏疾病。作为一种常染色体显性遗传病，受影响的父母一方可以将疾病基因遗传给他的孩子，导致孩子发病。

大多数ADPKD患者（约80%）为PKD1基因突变，导致多囊蛋白1（PC1）功能丧失，造成肾上皮细胞增殖，液体分泌增加，形成许多充满液体的囊肿，并逐渐扩张。进行性囊肿会导致肾脏体积增加和肾功能下降。大约一半的ADPKD患者在60岁时出现肾衰竭。肾囊肿还会导致严重的腹痛、囊肿感染、尿血和肾结石，严重损害患者的生活质量。

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