2026年9月3日，国家药品监督管理局（NMPA）网站信息显示，利扎布替尼片（赛立止）已获得NMPA批准，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。

利扎布替尼用于持续性或慢性原发免疫性血小板减少症多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验LUNA3共纳入202患者。入组患者随机接受利扎布替尼400mg一天两次，或安慰剂，入组患者可接受标准糖皮质激素和/或TPO-RA（血小板生成素受体激动剂）治疗。至第12周，利扎布替尼组安慰剂组达到血小板缓解的比例分别为64%和32%。至第12-24周，达到血小板缓解并未接受紧急治疗的比例分别为23%和0（P<.0001）。利扎布替尼组中位实现血小板首次缓解的时间为15天。与安慰剂组相比，利扎布替尼组接受紧急治疗的比例降低52%（P=.0007）。在第25周出血评分方面，利扎布替尼组也得到改善（P=.0006）。此外，从第13周（P=.01）至25周（P=.0003），身体疲劳指标得到持续改善。在安全性方面，治疗相关不良事件多为1-2级，1名患者发生治疗相关性3级外周栓塞，另有1名患者死于治疗无关性肺炎（David J Kuter., 2025）。

原发免疫性血小板减少症（ITP）是由于免疫耐受破坏导致血小板破坏增加及生成受损的获得性自身免疫性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。ITP的主要发病机制是机体对血小板抗原的免疫耐受性丢失，导致自身抗体生成、补体系统活化及细胞免疫异常协同参与血小板破坏，并影响巨核细胞的成熟与产板功能，从而引发血小板减少。

利扎布替尼（Rilzabrutinib）为可逆性BTK抑制剂，BTK是一种调节B细胞发育和活化的酶，还参与先天免疫系统髓系细胞（如巨噬细胞和小胶质细胞）的激活。目前只有利扎布替尼获批用于原发免疫性血小板减少症。

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