2026年7月14日渤健Biogen发布了，Diranersen治疗早期阿尔茨海默病2期临床试验CELIA的研究数据。

CELIA研究为全球、随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验。共纳入416名阿尔茨海默病轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆患者。入组患者随机接受Diranersen 60mg每6个月一次、115mg每6个月一次、115mg每3个月一次鞘内注射，或安慰剂。至第18个月，Diranersen 60mg组相对于安慰剂，临床痴呆评分箱（CDR-SB）评分变化减缓26%，阿尔茨海默病评定量表-认知量表（ADAS-cog13）评分变化减缓42%，简易精神状态检查量表（MMSE）评分变化减缓50%，修订整合阿尔茨海默病量表（iADRS）评分变化减缓30%，阿尔茨海默病综合评分ADCOMS评分变化减缓30%。与安慰剂相比，上述指标大部分达到统计学显著性。Diranersen 115mg每6个月一次组和115mg每3个月一次组CDR-SB评分变化分别减缓14%和9%，ADAS-Cog13评分变化分别减缓32%和29%，MMS评分变化分别减缓34%和38%，修订iADRS评分变化分别减缓29%和18%，ADCOMS评分变化分别减缓21%和7%。Diranersen所有剂量组脑脊髓液总tau蛋白平均降低50–65%。PET-CT脑Tau蛋白显像也显示tau蛋白下降。

Diranersen（研发代号：BIIB080）为靶向微管相关tau蛋白（MAPT）的反义寡核苷酸药物（ASO）。能够特异性引导tau蛋白mRNA降解，从而抑制tau蛋白的表达。与抗tau蛋白相比，Diranersen不仅能降低细胞外的tau蛋白，也能降低细胞内tau蛋白。

阿尔茨海默病主要的病理机制是β淀粉样蛋白（Aβ）异常沉积形成的斑块和tau蛋白异常磷酸化引起的神经元纤维纠缠。目前尚无针对tau蛋白的抗阿尔茨海默病药物获批上市。 。

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