大冢Ulefnersen用于FUS突变相关ALS三期试验取得积极结果—

药研快讯

大冢Ulefnersen用于FUS突变相关ALS三期试验取得积极结果

来源：大冢 4

【导读】：反义寡核苷酸药物（ASO）一般含有12-28个与目标核酸碱基互补的特定序列核酸单链，可通过与目标RNA形成ASO-RNA复合双链，利用占位作用，调节目标基因的表达，也能够通过核糖核酸酶H（RNase H）清除ASO-RNA复合双链的RNA链，发挥作用。C9ORF72基因及SOD1 基因突变是家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）前两大病因。通过ASO调节C9ORF72、SOD1等基因的功能将有助于减缓相关家庭性ALS的进展。

2026年9月22日，罗氏Roche发布了Enicepatide用于2型糖尿病合并超重/肥胖患者2期临床试验CT-388-104的研究数据。

FUSION研究为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的1-3期临床试验，用于评价Ulefnersen鞘内给药用于FUS-ALS的安全性和有效性。至第505天，患者功能损害和生存状况（包括疾病进展到死亡、永久通气、紧急治疗时间，肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R）评分变化）秩次分析结果显示，Ulefnersen组与安慰剂组取得显著差异（p=0.0005）。此外，Ulefnersen组在血清神经丝轻链（NfL）相对于基线变化、疾病进展到死亡、永久通气和紧急治疗时间，或疾病进展导致退出试验时间方面也取得显著改善。

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种进行性加重、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病，也被称为渐冻症。肉瘤融合基因（FUS）突变是引起肌萎缩侧索硬化（ALS）常见突变基因之一。 Ulefnersen为靶向FUS的反义寡核苷酸药物（ASO），能够特异性降解突变FUS mRNA，从而抑制突变FUS基因表达。目前尚无治疗FUS-ALS的特异性药物获批上市。针对SOD1基因突变相关ALS的ASO类药物托夫生（Tofersen）已进入国内市场。

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