2026年9月23日罗氏宣布，Sefaxersen用于成人原发性IgA肾病（IgAN）3期临床试验IMAgINATION中期分析取得积极结果。

IMAgINATION研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入459名IgAN患者，入组患者按1:1比例，随机接受Sefaxersen或安慰剂治疗，每月一次皮下注射，持续105周。至第37周，Sefaxersen组与安慰剂组在降低UPCR（尿液蛋白肌酐比值）方面取得统计学和临床意义的显著改善。

Sefaxersen为靶向补体B因子的反义寡核苷酸药物（ASO），能够特异性降解补体B因子mRNA，抑制肝细胞表达补体B因子。补体B因子具有C3蛋白激活作用。C3是补体系统中的关键成分，被B因子激活后，通过标记病原体，促进免疫细胞识别和清除病原体，参与先天免疫防御和炎症反应。在IgA肾病患者中，C3被发现出现过度激活。Sefaxersen通过阻止肝细胞表达补体B因子，抑制B因子激活C3蛋白，降低C3介导的炎症反应。目前小分子口服补体B因子抑制伊普可泮（Iptacopan），已在国内获批用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。

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