2026年3月29日，诺华Novartis发布伊普可泮（Fabhalta）用于IgA肾病3期临床试验APPLAUSE-IgAN研究2年试验数据。该结果已发表于《新英格兰医学杂志NEJM》。

APPLAUSE-IgAN研究为全球、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入477名已接受优化治疗方案，仍持续蛋白尿的IgA肾病患者。入组患者在原方案的基础上随机接受伊普可泮200 mg一天两次，或安慰剂。治疗2年后，伊普可泮组和安慰剂组的年化eGFR变化斜率分别为-3.10和-6.12（mL/min/1.73 m²），伊普可泮组斜率相对减缓3.02 mL/min/1.73 m²，伊普可泮组与安慰剂组相比减缓49.3%的疾病进展（P<0.001）。上述两组分别有21.4%和33.5%的患者发生肾衰竭终点综合事件，伊普可泮组降低43%的肾衰竭发生风险（HR, 0.57; 95% CI, 0.40–0.81; P=0.003）。在达到蛋白尿24小时UPCR <1g/g治疗目标方面，伊普可泮组与安慰剂组分别为40.7%和23%。在安全性方面，伊普可泮组与安慰剂组不良事件的发生率分别为87.0%和89.1%，严重不良事件的发生率分别为12.2%和11.7%，严重感染的发生率分别为12.2%和11.7%（Jonathan Barratt., 2026）。

IgA肾病由Gd-IgA1（半乳糖缺陷型IgA1）与其抗体形成的免疫复合物，在肾脏过度沉积引起。是最常见的原发性紧小球疾病。

伊普可泮（Iptacopan）为小分子口服补体B因子抑制剂，通过与B因子结合，阻止B因子的C3蛋白激活作用。C3是补体系统中的关键成分，被B因子激活后，通过标记病原体，促进免疫细胞识别和清除病原体，参与先天免疫防御和炎症反应。在IgA肾病患者中，C3出现过度激活。2025年9月，伊普可泮获得国家药品监督管理局批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。除了IgA肾病之外，伊普可泮在国内获批的适应症还包括：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者；以及成人C3肾小球病（C3G）。

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