2024年05月30日，Biogen渤健宣布欧盟批准托夫生（Tofersen）治疗成人超氧化物歧化酶1（SOD）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。

尽管在托夫生3期临床研究VALOR的试验终点，托夫生改善《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》评分未显著于安慰剂对照组。但托夫生组脑脊液中SOD1蛋白下降水平（平均下降29% vs 平均增加16%）和血液中神经损伤标志物神经丝蛋白轻链（NfL）下降水平（平均下降60% vs 平均增加20%）显著优于安慰剂组。

托夫生是反义寡核苷酸（ASO）类药物，可以选择性抑制SOD1突变基因的表达。SOD1基因突变是引起家族性ALS的第二大常见原因，约占家族性ALS的10-20%的病例，全部ALS病例的1-2%，SOD1突变基因会在运动神经元和星形胶质细胞内形成错误的折叠SOD1蛋白，并发生聚集，影响正常的细胞功能。

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