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SOD1-ALS治疗药物托夫生注射液国内获批

来源:渤健中国     108

【导读】:托夫生(Tofersen,商品名Qalsody)是Biogen渤健开发的反义寡核苷酸(ASO)药物,是美国FDA批准的第一个用于肌萎缩侧索硬化(ALS)的ASO类药物,用于治疗SOD1基因突变引起的家族性ALS。

2024年10月8日,渤健中国宣布中国国家药品监督管理局已附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。

SOD1基因突变是引起家族性ALS的第二大常见原因,约占家族性ALS的10-20%的病例,全部ALS病例的1-2%。运动神经元和星形胶质细胞的SOD1突变基因,会形成在结构上出现错误的折叠SOD1蛋白,这类蛋白质可发生聚集。聚集物会进一步影响正常的细胞功能,并可能导致细胞内的其他蛋白质也发生错误折叠和聚集。

凯盛迪™是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。


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