来源:渤健中国 160
2024年10月8日,渤健中国宣布中国国家药品监督管理局已附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。
SOD1基因突变是引起家族性ALS的第二大常见原因,约占家族性ALS的10-20%的病例,全部ALS病例的1-2%。运动神经元和星形胶质细胞的SOD1突变基因,会形成在结构上出现错误的折叠SOD1蛋白,这类蛋白质可发生聚集。聚集物会进一步影响正常的细胞功能,并可能导致细胞内的其他蛋白质也发生错误折叠和聚集。
凯盛迪™是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。
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2024年05月30日,Biogen渤健宣布欧盟批准托夫生(Tofersen)治疗成人超氧化物歧化酶1(SOD)基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)。
发布日期:2024-05-30 浏览数:357
2024年10月8日, 渤健中国宣布中国国家药品监督管理局已附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。
发布日期:2024-10-08 浏览数:159
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