2025年12月19日，Tolmar宣布FDA已批准Rucaparib（Rubraca）用于BRCA 突变（胚系和/或体细胞突变），继往接受过雄激素受体定向治疗（Androgen Receptor-Directed Therapy）的成人转移性去势抵抗性前列腺癌。

本次批准基于多中心、开放标签、随机对照3期临床试验TRITON3的研究结果，该研究共纳入405名BRCA或ATM突变患者，其中302人为BRCA突变，103人为ATM突变患者。入组患者需接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗，并未在去势抵抗的前提下接受过化疗治疗。患者按2:1比例随机接受Rucaparib或医生选定治疗方案，包括之前未使用过的ARPI（恩扎卢胺Enzalutamide或阿比特龙Abiraterone）或多西他赛（Docetaxel）。医生选定治疗组中约55%的患者接受多西他赛治疗。试验结果显示，BRCA突变患者，Rucaparib组和医生选定治疗组，放射学无进展生存期（rPFS）分别为11.2个月（95% CI: 9.2,13.8）和6.4个月（95% CI：5.4,8.3）（HR 0.50; 95% CI: 0.36- 0.69; p<0.0001）。中位总生存期（OS）分别为23.2个月（95% CI: 19.1-,25.2）和21.2个月（95% CII: 18.0-23.1）（HR 0.91; 95% CII: 0.68-1.20; p值不显著）（FDA., 2025）。在安全性方面，Rucaparib的安全性与以往研究一致，治疗期间不良事件导致的停药率，Rucaparib组和医生选定治疗组分为14.8%和21.5%。

Rucaparib为 PARP（二磷酸核糖聚合）抑制剂。2020年FDA已批准Rucaparib（Rubraca）用于BRCA 突变（胚系和/或体细胞突变），继往接受过雄激素受体定向治疗和紫杉醇类药物的成人转移性去势抵抗性前列腺癌。

PARP参与DNA受损后的修复，BRCA突变会导致造成DNA‌同源重组修复（HRR）障碍，使得DNA受损后的修复对 PARP抑制剂高度敏感。目前国内已获批的PARP抑制剂包括奥拉帕利（Olaparib）、塞纳帕利（Senaparib）、帕米帕利（Pamiparib）、氟唑帕利（Fuzuloparib）、尼拉帕利（Niraparib）和他拉唑帕利（Talazoparib）。

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