2024年4月4日Amylyx Pharmaceuticals在线宣布其肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗药物Relyvrio（苯基丁酸钠牛磺熊去氧胆酸，研发编号AMX0035）计划退出美国及加拿大市场。

本次退市决定基于Relyvrio 3期临床试验PHOENIX的研究结果。

PHOENIX是一项为期48周的全球随机、安慰剂对照、3期多中临床试验，用于进一步评估AMX0035（苯基丁酸钠牛磺熊去氧胆酸）治疗ALS的安全性和有效性。共纳入664名ALS的成年人随机进入Relyvrio的两个剂量组或安慰剂组。该试验主要结终点指标为第48 周时《ALS功能评分量表（ALSFRS-R）》评分相对于基线的变化。次要终点指标包括患者生活质量结果评分、总生存期和慢肺活量（SVC）。该试验还对AMX0035的了安全性和耐受性进行评估。试验结果显示在第48周时，接受AMX0035治疗组与安慰剂组相比改善ALSFRS-R评分相对于基线变化方面没有显著差异（p = 0.667）。

苯基丁酸钠（PB）是一种芳香脂肪酸，能够改善内质网应激，调节未折叠蛋白反应（UPR）。牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸，能够增强线粒体内膜的完整性。

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