2023年12月22日Amylyx宣布其神经保护剂类药物AMX0035治疗进行性核上性麻痹（PSP）3期临床试验ORION完成首例患者入组。

AMX0035是由苯基丁酸钠（Sodium Phenylbutyrate）和牛磺熊去氧胆酸（Taurursodiol，TUDCA）组成的复方制剂，已于2022年9月被FDA批准了用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS），商品名Relyvrio。苯基丁酸钠是一种芳香脂肪酸，能够改善内质网应激，调节未折叠蛋白反应（UPR）。牛磺熊去氧胆酸是牛磺酸与熊去氧胆酸结合形成的亲水性胆汁酸，能够增强线粒体内膜的完整性。

ORION是一项全球多中心、双盲、随机安慰剂对照3期临床试验，计划纳入美国、加拿大、欧盟、英国、日本共600名PSP患者，治疗52周，用于评价AMX0035治疗PSP的疗效和安全性。

PSP是一种较为常见的非典型帕金森综合征，由4个重复区的tau蛋白（4R tau）异常聚集引起，病理表现为基底节和脑干出现神经原纤维缠结（Neurofibrillary tangles，NFRS）和（或）神经毡细丝（Neuropil threads）。发病年龄一般为50-70岁，患者以中脑萎缩为主，临床表现为垂直性核上性眼肌麻痹伴姿势不稳易跌倒。

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