2026年6月10日诺华宣布，甲磺酸达拉非尼胶囊（泰菲乐®）联合曲美替尼片（迈吉宁®）新增适应症申请已获得国家药品监督管理局批准，用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。

此次获批基于全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验（NCT04940052）的研究结果。该研究共纳入153名既往接受过血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗、BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治性局部晚期/转移性甲状腺癌患者。入组患者按2:1比例随机接受达拉非尼联合曲美替尼，或安慰剂。研究结果显示联合治疗组和安慰剂的中位无进展生存期（PFS）分别为12.8个月和3.7个月（p<0.001），总体观缓解率（ORR）分别为和57.4%和3.8%（p<0.001）；总生存期（OS）尽管有利于联合治疗组，但尚未达到统计学显著差异（p=0. 0.083）。在安全性方面，联合治疗组最常见的不良事件（AE）包括发热（47.5%）和贫血（44.6%），最常见的治疗相关严重不良事件为发热（3%）。至少有6.9%的患者发生≥1次的严重视网膜病变事件（M. Gao., 2025）。

达拉非尼（Dabrafenib）为BRAF抑制剂。BRAF属于RAF家族，RAF为丝氨酸-苏氨酸 蛋白质激酶，处于 MAPK信号通（属于RAS/RAF/MEK/ERK信号通路）的上游。BRAF突变能够造成下游信号通路被持续激活，达拉非尼对BRAF V600E、BRAF V600K、和BRAF V600D突变的抑制作用均强于野生型BRAF。目前国内获批BRAF抑制剂还包括维莫非尼（Vemurafenib和恩考芬尼（Encorafenib）。

曲美替尼（Trametinib）为MEK1（丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1）和MEK2抑制剂，MEK1/2处于RAF的下流，抑制MEK1/2也能够阻止BRAF突变造成的下游信号通路持续激活。

在此之前，达拉非尼联合曲美替尼已在国内获批治疗BRAF V600突变阳性黑色素和非小细胞肺癌，包括：适用于治疗 BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者；适用于BRAF V600突变阳性的Ⅲ期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗，以及适用于治疗BRAF V600突变阳性的转移性非小细胞肺癌患者。

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