2026年6月12日朗来科技宣布，盐酸兰诺可泮片（依适宁）已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

2026年2月朗来科技发布了兰诺可泮用于PNH多中心、随机、开放标签、阳性对照3期临床MY008211-PNH-3-02的研究结果。MY008211-PNH-3-02研究共纳入67例既往未接受过补体抑制剂治疗PNH患者。入组患者按1:1比例随机接受兰诺可泮400mg每日2次，或依库珠单抗注射液静脉输注，共24周。研究结果显示，兰诺可泮组和依库珠单抗组血红蛋白达到正常水平（Hb≥120g/L）的比例分别为50.0%和9.1%。在安全性方面，大部分不良事件及与研究药物相关的不良事件为1~2级，未发生荚膜细菌感染，突破性溶血风险可控（朗来科技., 2026）。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）是一种后天获得性溶血性疾病。该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起细胞表面缺失部分膜蛋白。缺失的膜蛋白为一组通过糖肌醇磷脂（Glycosylphosphatidylinositol，GPI）锚连在细胞表面的膜蛋白，其中包括CD55（衰变加速因子，DAF）和CD59（反应性溶解膜抑制物，MIRL）。CD55通过加速补体C3/C5转化酶的降解，阻止补体级联反应的早期活化，避免细胞被补体系统破坏。CD59能够直接与补体C8/C9结合，抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，防止细胞膜被穿孔溶解。PNH由于缺乏CD55和CD59，导致补体系统介导的血管内溶血。

兰诺可泮片（研发代号：MY008211A）为小分子口服补体B因子抑制剂，通过与补体B因子结合，阻止补体B因子激活C3蛋白，抑制C3介导的补体级联反应。

目前国内获批的体B因子抑制剂，还包括伊普可泮（Iptacopan），伊普可泮获批适应症已涵盖PNH、C3肾小球病和IgA肾病，包括用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者；用于治疗C3 肾小球病（C3 G）成人患者，以降低蛋白尿；以及用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。

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