2026年7月31日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，凯西医药Chiesi甲磺酸洛美他派胶囊拟纳入优先审评，申请的适应为：与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于成人和5岁及以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（ApoB）和非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）水平。相关新增适应症上市申请已于2026年7月23日获得CDE受理。

洛美他派（Lomitapide）为微粒体甘油三酯转运蛋白（MTP）抑制剂。2026年1月凯西医药甲磺酸洛美他派胶囊（洛卓凯）在国内获批用于与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、总胆固醇（TC）、载脂蛋白B（ApoB）和非高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平。

甘油三酯转运蛋白（MTP）负责将甘油三酯组装到脂蛋白B（ApoB），是肠道上皮细胞合成乳糜微粒（CM）和肝细胞合成VLDL（极低密度脂蛋白）的关键酶，VLDL在体内能够转变为LDL（低密度脂蛋白），而脂蛋白Lp(a)由载脂蛋白A（ApoA）和LDL结合而成。当MTP受到抑制，会影响肠道合成CM和肝脏合成VLDL，进而影响LDL和ApoA的合成。未能组装甘油三酯的ApoB，在会在肠道上皮细胞和和肝细胞内降解。因此MTP抑制剂能够降低LDL-C、TC、ApoB和非HDL-C。

洛美他派用于儿童家族性高胆固醇血症（HoFH）多中心、单臂、开发标签3期临床试验共纳入43例5-17儿童患者。入组患者接受洛美他派治疗24周后LDL-C平均下降53.5（p<0·0001）、非HDL-C平均下降53.9%（p<0.0001）、TC平均下降50.0%（p<0.0001）、VLDL-C平均下降50.2%、ApoB平均下降52.4%（p<0.0001）、甘油三酯平均下降49.9%（p<0.0001）、Lp(a)平均下降11.3%（21名患者以mg/dL为单位进行检测）和23.6%（22名患者按nmol/L为单位进行检测）（p=0.0070）。在安全性方面，不良事件多为轻度，与胃肠道和肝脏有关。5名（12%）患者的不良事件（2例与胃肠道有关和3例与肝脏有关）需要特殊关注。报告1例严重不不良事件：肝酶升高导致两次剂量中断、两次剂量减少和重新增加剂量。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是严重危及生命的罕见遗传代谢性疾病，以血浆低密度脂蛋白胆固醇水平明显升高、皮肤和/或肌腱黄色瘤和早发动脉粥样硬化性心血管疾病快速进展为主要特征。HoFH患者LDLR（低密度脂蛋白受体）存在缺陷，导致LDLR清除LDL的能力有限，造成LDL-C异常积累。该类患者对于他汀类药物和PCSK9抑制剂的治疗反应相对较差。

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