2026 年6月15日复星医药宣布，芦沃美替尼片（复迈宁®）获得国家药监局批准，用于2岁及2岁以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者。

芦沃美替尼用于复发或难治性儿童/青少年LCH多中心、开发标签、单臂2期临床试验，截至2024年11月13日, 共纳入25名患儿。入组患者接受芦沃美替尼5mg/m²一天一次单药治疗，每28天一个治疗周期。研究结果显示，由独立评估委员会（IRC）确认符合PET影像缓解标准（PRC）的客观缓解率（ORR）为84.0%（21/25）。在安全性方面最常见的治疗相关不良事件（TRAE），包括皮疹（36.0%）、血肌酸磷酸激酶升高（36.0%）、口腔溃疡（16.0%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（16.0%）、甲沟炎（16.0%）、皮炎（16.0%）、皮肤感染（16.0%）和贫血（16.0%）。2例患者（8.0%）发生3级TRAE（1例血肌酸磷酸激酶升高，1例皮疹）。分别有20.0%和12.0%的患者，由于TRAE导致剂量中断或减少。无患儿由于TRAE导致停药，未报告严重TRAE（Rui Zhang., 2025）。

此前芦沃美替尼已在国内获批用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；以及治疗2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。芦沃美替尼是国内首个获批用于唯朗格汉斯细胞组织细胞增生症的的治疗药物。

朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见的组织细胞肿瘤。LCH是以丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路（属于RAS/RAF/MEK/ERK信号通路）激活为主要分子特征。

芦沃美替尼（Luvometinib，研发代号：FCN-159）为选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2（MEK1/2）抑制剂，能够阻止MAPK信号通路向下游ERK传导，从而抑制MAPK信号通路的异常激活。

除芦沃美替尼之外，目前国内获批的MEK1/2抑制剂还包括，曲美替尼（Trametinib）、司美替尼（Selumetinib）、妥拉美替尼（Tunlametinib）以及贝美替尼（Binimetinib）。上市4种药物均未获批用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症，在芦沃美替尼其他适应症方面，上述药物只有司美替尼获批用于丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）。

原文链接

免责声明：相关信息仅限药物研发参考使用，本网站不保证信息真实和准确！

关注“药研苑”公众号，查看前景解析。

我们提供如下咨询服务：药品信息发布、药品立项、市场前景分析、医院及药品零售市场分析、药品市场调研及制定推广策略、国外药品引进、国内批文转让、上市前后临床试验设计、药品彩页及主图设计、药品推广PPT制作。您可以关注公众号“药研苑”后，在主页面发送消息，咨询相关服务。