2026年6月23日天泽云泰Vitalgen宣布，其下属企业泰昶生物VGR-R01的上市申请，已获得过国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于治疗成人的结晶样视网膜变性（BCD）。

结晶样视网膜变性（BCD）是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，其主要的临床特征为闪亮的黄白色结晶沉积于视网膜后极部，并伴有进展性视网膜色素上皮（RPE）细胞、脉络膜毛细血管及光感受器细胞的萎缩。BCD主要的致病基因为CYP4V2基因，CYP4V2为细胞色素氧化酶P450家族的成员，参与多种不饱和脂肪酸的ω-羟化过程。CYP4V2在RPE细胞中高表达，参与视杆细胞膜盘脂质的回收、循环。CYP4V2基因的突变会导致内源性脂质代谢异常，进而引起BCD，尚无针对BCD的特异性疗法。

VGR-R01为腺病毒载体药物，通过AAV8（腺相关病毒8），经视网膜下给药，向RPE细胞递送人类CYP4V2基因。1/2期临床试验显示，VGR-R01给药后2/3的患者最佳矫正视力（BCVA）改善≥-0.3 logMAR，且无一例患者出现视力显著恶化。

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