2026年7月8日Immunome宣布，Varegacestat用于治疗成人硬纤维瘤的新药上市申请（NDA）已获得FDA受理。

本次申请基于全球性、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验RINGSIDE的研究结果。RINGSIDE研究共纳入156名患者，入组患者按1:1比例随机接受Varegacestat口服1.2mg每日一次，或安慰剂。研究结果显示，在无进展生存期（PFS）方面，相对于安慰剂组，Varegacestat组疾病进展或死亡风险降低84%（HR 0.16, p<0.0001）。Varegacestat组和安慰剂组的客观缓解率分别为55.7%和9.1%（P<0.0001）。在安全性方面，Varegacestat组最常见的不良事件为腹泻（82%）、疲劳（44%）、皮疹（43%）、恶心（35%）和咳嗽（34%），大多数（95%）为1级或2级。

硬纤维瘤是一种罕见的、来源于深部软组织的克隆性肌纤维母细胞增殖性疾病。β-catenin蛋白降解受阻，β-catenin积累，并过度激活下游信号通路，被为在硬纤维瘤中扮演重要角色。

Varegacestat为γ-分泌酶抑制剂，γ-分泌酶在Notch信息通路中，负责在Notch受体被激活后，释放NICD。NICD在β-catenin激活下游信号通路中起到放大作用。因此γ-分泌酶抑制剂，能够抑制β- catenin过度激活下游信号通路。目前FDA已批准上市的γ-分泌酶抑制剂类药物只有Nirogacestat，于2023年获批，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。γ-分泌酶抑制剂类药物尚未进入国内市场。

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