2026年11月5日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站信息显示，辉瑞马塔西单抗的新增适应症上市申请已获得CDE受理，拟用于6岁至不满12岁的存在或不存在凝血因子抑制物的儿童血友病患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

马塔西单抗（Marstacimab，PF-06741086）为抗组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体。TF（组织因子）分布于血管外膜细胞等组织中。在正常情况下不与血液接触。外源性血管损伤，会造成TF暴露，TF与凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡ）结合，活化FⅤⅡ，并进一步激活下游凝血联级反应凝血因子Ⅹ（FⅩ），促发凝血反应。TFPI能够抑制活化的凝血因子ⅤⅡ（FⅤⅡa）和活化的凝血因子Ⅹ（FⅩa）激活下游凝血联级反应。TFPI还能够灭活TF-FⅤⅡa复合物，从而调节外源性凝血过程，起到凝血刹车作用。A/B型血友病由于缺乏FⅤⅢ或FⅠⅩ，导致凝血障碍，抑制TFPI能够调节血友病凝血再平衡，并不增加血栓风险。

此前马塔西单抗注射液（友瑞宁®）已在国内获批：用于体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率，包括重型不存在凝血因子Ⅷ抑制物（FⅧ<1%）或存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏），以及重型不存在凝血因子Ⅸ抑制物（FⅨ<1%）或存在凝血因子Ⅸ抑制物的B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏）。

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