2026年4月20日诺和诺德Novo Nordisk宣布，Etavopivat用于成人和青少年镰刀型细胞贫血病（SCD）3期临床试验HIBISCUS达到共同治疗终点。

HIBISCUS研究为随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入385名12岁及以上SCD患者，在标准治疗的基础上，随机接受Etavopivat或安慰剂治疗52周。研究结果显示，Etavopivat组血管阻塞危象事件的发生率降低27%，第一次血管阻塞危象事件的发生时间延迟约4个月。治疗24周后，Etavopivat组和安慰剂血红蛋白增加>1g/dL的比例分别为48.7%和7.2%。在安全性方面，试验显示Etavopivat的耐受性良好。

镰刀型细胞贫血病（SCD）是一种常染色体显性遗传血红蛋白（Hb）病。血红蛋白β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，形成异常的血红蛋白S（HbS）。在脱氧状态时，HbS分子聚集成为溶解度很低的螺旋形多聚体，使红细胞扭曲成呈镰刀状。SCD临床表现为慢性溶血性贫血、血管阻塞导致的器官组织局部缺血和急性疼痛发作，急性疼痛发作多发生于病情突然加重时，可以引起严重临床表现，甚至死亡。

Etavopivat为红细胞（RBC）丙酮酸激酶同工酶（PKR）正变构调节剂。PKR是糖代谢过程中的关键酶，Etavopivat激活PKR能够降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）和增加三磷酸腺苷（ATP）的产生。2,3-二磷酸甘油酸降低，能够提高血红蛋白的携氧能力，抑制HbS脱氧聚合，以及随之而来的镰状化。ATP生成增加有助于保持红细胞膜的完整性和可变性，提高红细胞存活率。

Etavopivat由Forma Therapeutics开发，2022年诺和诺德收购Forma Therapeutics，将Etavopivat纳入旗下。

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