2026年5月25日礼来Eli Lilly宣布，VERVE-102在1b期临床试验Heart-2d中取得积极的研究结果。

Heart-2研究为开放标签、单剂量递增的1b期临床。共纳入35名杂合子家族性高胆固醇血症或早发冠状动脉疾病患者。入组患者共分为6个队列，分别接受VERVE-102 0.3–1.0mg总RNA/kg体重，单次输注给药，随访时间至少为28天。研究结果显示，VERVE-102各组PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌素/kexin9型）平均降幅从51%到88%，LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）平均降幅从9%到62%，其中15名患者随访超过1年，在安全性方面，观察到轻中度输液反应及丙氨酸氨基转移酶暂时升高，未出现剂量限制性毒性，1名胃食管反流病患者发生吸入性肺炎（Scott B. Vafai., 2026）。

VERVE-102为基因编辑药物，能够特异性关闭肝脏中的PCSK9基因，实现持久降低LDL-C。PCSK9由肝脏表达，能够与LDL-C受体（LDLR）结合，LDLR在肝细胞表面，负责清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），PCSK9与LDLR结合后，能够阻止进入肝细胞内的LDLR返回到肝细胞表面，减少LDLR的数量，降低肝细胞通过LDLR清除LDL-C的能力。

VERVE-102为包封表达腺嘌呤碱基编辑器（ABE）的mRNA（信使RNA）和靶向PCSK9的gRNA（向导RNA）的脂质纳米颗粒（LNP）。通过对脂质纳米颗粒表面进行GalNAc（N-乙酰半乳糖胺，ASGPR的配体）修饰,，并通过输注体内后吸附载脂蛋白E（ApoE，可与LDLR结合），实现VERVE-102通过肝脏表面ASGPR（唾液酸糖蛋白受体）和LDLR（低密度脂蛋白受体），向肝细胞靶向递送其包封的mRNA和gRNA。

VERVE-102由Verve Therapeutics开发，2025年Verve Therapeutics被礼来收购。

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