维亚臻公布VSA001治疗家族性乳糜微粒血症综合征3期结果—

药研快讯

维亚臻公布VSA001治疗家族性乳糜微粒血症综合征3期结果

来源：维亚臻 134

【导读】：1628 年英国的William Harvey出版著作《de Motu Cordis（动物解剖学）》阐明血液循环的规律，奠定血液循环系统研究的基础。目前在我国心血管疾病死亡率依旧处于上升阶段。相关疾病的知晓率和治疗率，一级预防、二级预防的普通率都有待进一步提高。

2025年3月17日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司公布VSA001注射液用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者3期临床试验（CTR20231418/NCT05902598）的研究结果。

该试验为随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验，共纳入37名FCS患者。入组患者随机接受VSA001 25 mg、50 mg或安慰剂，每3个月一次，持续12个月皮下注射治疗。至第10个月，VSA001 25 mg和50 mg剂量组空腹血清甘油三酯水平较基线分别降低86%和89%，中位血清载脂蛋白C3（APOC3）较基线降分别降低93%和92%，VSA001 25mg剂量组90%的患者空腹血清甘油三酯水平降至500 mg/dL以下。至第12个月VSA001 25 mg和50 mg剂量组空腹血清甘油三酯水平较基线分别降低72%和79%。在安全性方面，VSA001组及安慰剂组治疗相关不良事件的发生率情况相似，VSA001组严重不良事件的发生率低于安慰剂组。

VSA001（ARO-APOC3）为RNA干扰（RNAi）治疗药物，能够减少载脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）的产生，降低血清甘油三酯。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）的组成分，APOC3能够抑制脂蛋白脂酶降解TRL，并能够抑制肝脏受体对TRL的摄取。

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