信念医药血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液国内获批—

药研快讯

信念医药血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液国内获批

来源：信念医药 21

【导读】：1628 年英国的William Harvey出版著作《de Motu Cordis（动物解剖学）》阐明血液循环的规律，奠定血液循环系统研究的基础。目前在我国心血管疾病死亡率依旧处于上升阶段。相关疾病的知晓率和治疗率，一级预防、二级预防的普通率都有待进一步提高。

2025年4月10日，信念医药宣布，血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液（信玖凝®）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度成年血友病B。

3期临床研究结果显示，接受波哌达可基治疗后随访52周，受试者年化出血率（ABR）均值为0.6，平均FⅨ（凝血因子Ⅸ）活性达到55.08 IU/dL，外源性FⅨ药物的平均输注次数从治疗前的58.2次/年降至治疗后的2.9次/年。26名受试者中有21名（80.8%）在治疗后未出现出血事件，且所有受试者未发生严重不良事件发生。

波哌达可基（研发代号：BBM-H901）为工程化改造嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体药物，将人凝血因子Ⅸ基因递送到患者肝脏细胞内，从而实现人凝血因子Ⅸ的正常表达，发挥FⅨ的促凝血作用。

哌达可基注射液（信玖凝®）由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。

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