2025年3月17日，大睿生物Rona Therapeutics宣布其小干扰RNA（siRNA）候选药物RN0361新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展2期临床试验。

该试验为随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心2期临床试验，计划在9个月的随访期内评估RN0361治疗高甘油三酯血症的疗效、安全性和作用持续时间。

RN0361是一款靶向APOC3的小干扰核酸药物（siRNA）候选药物。为N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的GalNAc-siRNA缀合物。APOC3（载脂蛋白C-Ⅲ）是极低密度脂蛋白（VLDL）和乳糜颗粒的重要组成成分。能够抑制血浆甘油三酯（TG）的脂蛋白脂肪酶（LPL）代谢通路。RN0361通过抑制APOC3的表达，降低血浆甘油三酯。

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