2025年12月10日，赛诺菲Sanofi宣布芬妥司兰钠注射液（商品名：赛菲因）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。

本次获批基于3期临床试验ATLAS的研究结果。芬妥司兰年注射最少6次，不存在抑制物患者，芬妥司兰组与按需治疗相比平均年化出血率（ABR）降低71%（9.0 vs 31.4; p<0.0001）。存在抑制物组患者，芬妥司兰组与按需治疗相比平均年化出血率（ABR）降低73%（5.1 vs 19.1; p=0.0006）。在芬妥司兰开放标签扩展研究阶段，不存在抑制物患者的ABR中位数为3.8（四分位区间0.0-11.2），存在抑制物的患者为1.9（四分位区间0.0-5.6），不存在抑制物患者的年均自然出血率为1.9（四分位区间0.0-7.5），存在抑制物的患者为1.9（四分位区间0.0-3.7），31%的患者未发生出血，47%只经历≤1次出血。在安全性方面芬妥司兰可能引起血栓、胆囊疾病和肝毒性，芬妥司兰最常见的不良事件（发病率>10%）为病毒感染、鼻咽炎和细菌感染（Sanofi., 2025）。

芬妥司兰（Fitusiran）为GalNAc修饰的siRNA（GalNAc-siRNA）类药物，通过抑制肝脏表达抗凝血酶，减少血友病患者出血发作。2025年3月FDA批准芬妥司（Qfitlia）用于存在或不存在抑制物的A型或B型血友病。

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