来源:田边制药 3
2026年1月20日,田边制药Tanabe Pharma宣布,Dersimelagon在成人及青少年红细胞生成性原卟啉病(EPP)和X连锁原卟啉病(XLP)3期临床试验INSPIRE研究中,取得积极结果。
INSPIRE研究为全球、随机、双盲、安慰剂对照三期临床试验,共纳入165名12至75岁EPP或XLP患者。入组患者随机接受Dersimelagon 200mg,,一天一次,或安慰剂,治疗16周。研究结果显示 Dersimelagon组在首次出现与阳光暴露相关前驱症状(如灼烧感、刺痛感、瘙痒或刺痛)的时间方面,取得积极结果。在安全性方面,Dersimelagon表现良好,大多数不良事件严重程度为轻中度。
卟啉病(Porphyria)是由于血红素生物合成途径中的酶活性缺乏,引起卟啉或其前体浓度异常升高,并在组织中蓄积,造成细胞损伤而引起的一类代谢性疾病。卟啉经循环进入皮肤,暴露在光下生成氧自由基,产生光敏性。根据光敏感性表现不同,可分为 大疱性皮肤卟啉病和急性非发疱性皮肤卟啉病。EPP和XLP患者表现为日光暴露后数分钟内出现皮肤针刺感、烧灼感和显著疼痛,症状可能持续数小时或数日,但是很少出现明显水疱、瘢痕或畸形。由于传说中的吸血鬼惧怕阳光,因此卟啉病患者被认为是“吸血鬼”的原型,卟啉病被俗称为“吸血鬼病”。
Dersimelagon(MT-7117)为选择性黑色素皮质素1受体(MC1R)的激动剂,通过促进黑色素生成,降低卟啉病患者的光敏感性。蛋白受体(ASGPR)的配体,与肝细胞表面的ASGPR结合,通过胞吞作用实现普乐司兰的内化。2025年赛诺菲获得普乐司兰钠在大中华区开发和商业化权利。
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