2026年7月22日，瑞博生物Ribo Life Science公布了Vortosiran用于慢性冠状动脉疾病（CAD）2a期临床试验研究数据。

该研究为随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验，纳入具有心肌梗死病史且接受阿司匹林标准治疗的慢性CAD患者。研究结果显示，在Vortosiran维持剂量为400mg的患者中，凝血因子ⅩⅠ（FⅩⅠ）活性平均最大降幅为92%。在安全性方面，未出现与治疗相关的严重不良事件、大出血事件或具有临床相关性的非大出血事件。

Vortosiran（研发代号：RBD4059）为靶向FⅩⅠ的GalNAc-siRNA（N-乙酰半乳糖胺修饰小干扰RNA）类药物，能够特异性抑制肝细胞FⅩⅠ基因表达。FⅩⅠ处于凝血联级反应内源性凝血途径的上游，对外源性凝血途径的影响小。因此FⅩⅠa抑制剂在防止血栓形成的同时，具有较小的严重出血风险。GalNAc是去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）的配体，能够与肝细胞表面的ASGPR结合，通过胞吞作用实现GalNAc-siRNA的内化。

目前国内尚无靶向FⅩⅠ的药物获批上市，2026年4月拜耳FⅩⅠa抑制剂Asundexian的上市申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于降低缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）成人患者的卒中（复发）风险，不包含心源性栓塞性卒中患者。

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