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·3期试验Brensocatib显著延缓支气管扩张症
2025年4月23日，Insmed宣布《新英格兰医学杂志New England Journal of Medicine》发表Brensocatib用于非囊性纤维化支气管扩张症3期临床试验ASPEN的研究结果。
·歌礼公布小分子GLP-1R激动剂ASC30的1b期研究数据
2025年4月23日，歌礼制药公布其小分子GLP-1R激动剂ASC30的1b期临床试验研究结果。
·3期试验Cobenfy与非典型抗精神病药物联用未能改善疗效
2025年4月22日，百时美施贵宝Bristol Myers Squibb公布Cobenfy（呫诺美林曲司氯铵）辅助非典型抗精神病药物用于精神分裂症3期临床试验ARISE 的研究结果。
·大睿生物血管紧张素原siRNA药物RN1871获批国内临床
2025年4月21日，司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其靶向血管紧张素原（Angiotensinogen, AGT）的小干扰RNA（siRNA）药物RN1871的新药临床试验申请（IND），已正式获得中国国家药品监督管理局批准。
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2期试验Lepodisiran降低Lp(a)接近93.9%
· 姜黄素透皮凝胶有望用于治疗镰状细胞病 · 科兴制药人干扰素α1b吸入溶液抗RSV临床试验获得FDA批准 · 台湾康霈生技发布局部减脂药物CBL-514的2b期临床试验结果 · 2、3期汇总分析显示Nelonemdaz显著降低脑卒中残障评分 · 改变滴定方案礼来降低其阿尔茨海默症抗体药物脑水肿发生率 · 云顶新耀发表布地奈德肠溶胶囊肾病3期全球试验中国亚组数据 · 《柳叶刀》发表康方生物卡度尼利单抗一线治疗宫颈癌3期结果
·小分子GLP-1激动剂Orforglipron 3期试验达到终点
2025年4月17日，礼来Eli Lilly公布口服小分子胰高血糖素样肽-1 （GLP-1）激动剂Orforglipron 3期临床试验ACCHIEVE-1的研究结果。
·实验模型Opaganib显著抑制高脂肪餐引起的体重增加
2025年4月16日，RedHill Biopharma宣布Opaganib抑制高脂肪餐（HFD）诱导肥胖临床前实验模型研究结果已发表于《Diabetes, Metabolic Syndrome and Obesity》。
·肝再生候选药物HRX-215获得新融资，以推动后续临床试验
2025年4月15日，HepaRegeniX宣布完成第二轮2150万欧元融资，用于完成HRX-215正在进行的Ⅰb 期临床试验，并推动HRX-215进入Ⅱa期临床试验。
·辉瑞停止开发小分子GLP-1受体激动剂Danuglipron
2025年4月14日，辉瑞Pfizer宣布停止开发停止开发胰高血糖素样肽-1 （GLP-1）受体激动剂Danuglipron（PF-06882961）。
·信念医药血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液国内获批
2025年4月10日，信念医药宣布，血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液（信玖凝®）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度成年血友病B。
·2b期试验显示PrimeC降低ALS相关miRNA的表达
2025年4月9日，NeuroSense Therapeutics公布了PrimeC 2b期临床试验对于肌萎缩侧索硬化（ALS）相关微小RNA（miRNA）的影响结果。
·荣昌生物发布泰它西普治疗全身型重症肌无力3期试验数据
2025年4月9日，荣昌生物宣布在美国神经病学学会（AAN）年会期间，以口头报道形式发布泰它西普用于全身型重症肌无力（gMG）3期临床试验的研究结果。
·百济神州停止开发抗TIGIT药物欧司珀利单抗肺癌项目
2025年4月3日，百济神州（BeiGene）宣布终止欧司珀利单抗作为潜在肺癌治疗药物开发项目。
· FDA拒绝批准Reproxalap治疗干眼症的上市申请 · 线粒体DNA聚合酶激活剂PX578启动1期临床试验 · 恒瑞卡瑞利珠单抗联合化疗治疗晚期肺鳞癌5年生存率超1/4 · 2期试验Lepodisiran降低Lp(a)接近93.9% · 腾盛博药公布BRII-179影响Elebsiran HBsAg清除率2期结果 · 难治性痛风2b期试验SAP-001达到预定治疗目标 · 青峰医药抗流感药物玛舒拉沙韦片国内获批上市 · 安宏生医雄性脱发蛋白降解剂AH-001进入美国1期临床 · 减肥用GIP抑制剂HCR-188进入1期临床试验 · 爱科百发完成注意缺陷多动障碍药物爱智达完成3期试验 · IPL344缓解肌萎缩侧索硬化2a期试验结果发表 · 晚期肾细胞癌2/3期研究喹替尼联合信迪利单抗达到主要终点
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